中央健康保險署於112年2月16日召開「全民健康保險藥物給付項目及支付標準共同擬訂會議」(以下稱「藥物共擬會議」)，經過醫藥界、付費者代表及病友團體的共同努力，評估健保在有限財源支付下，放寬脊髓性肌肉萎縮症（簡稱SMA）治療藥品給付範圍。

為滿足罕見疾病病友的期待，用於治療SMA之含nusinersen成分之注射藥品，因具臨床實證及給付效益，經藥物共擬會議同意通過擴增給付範圍至「3歲內發病確診者」，且若「起始治療年齡滿7歲者且臨床評估運動功能指標RULM≧15者」。另一SMA新藥為含risdiplam成分之口服液劑，其給付條件與含nusinersen成分藥品相似，惟就目前臨床實證顯示，該藥品對18歲以上患者，其服用後運動功能改善與基期相比，未達顯著改善，考量給付效益，在有限資源下，同意先用於「2個月以上未滿18歲病患」。健保署理解SMA病友期待，此次擴增給付範圍後，預計約有200位SMA病人受惠，約為所有SMA病人之二分之一。

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