活動目的

脊髓性肌肉萎縮症（Spinal Muscular Atrophy, SMA）俗稱漸凍症，是由於先天SMN1基因缺失或突變，導致脊髓的下運動神經元退化，隨著時間嚴重持續性的肌肉萎縮、無力，最終導致病患行走或進食困難，甚至無法呼吸而死亡的一種罕見遺傳性神經肌肉疾病，多在嬰孩時期就會發病，也是嬰幼兒死亡率最高的遺傳性疾病，目前全台估計至少有400名SMA患者。

2016年，全球首個SMA治療藥物問世，至今已有3種治療藥物在台上市，但沒有政府的協助，高價罕病藥物對病友而言，依然遙不可及，以兒童及成人皆可使用的藥物為例，在台灣，背針的自費價格約新台幣200萬元/劑；口服藥約新台幣22萬/瓶。

世界各國皆因治療迫切性、有效性，快速給付SMA救命藥，然至今，台灣仍有300位病友，無法取得健保給付用藥。

2021年，中國正式將背針納入醫保，未取得醫保的患者亦可以每劑3.3萬人民幣購買背針，口服藥也在今年被納入醫保，未取得醫保的患者僅需以每瓶3,780元人民幣即可購得口服藥。即便加上住院、評估等診療費，也較台灣有機會自費取得治療。

為求得活命機會，不符合健保給付要件或特殊因素採取其他治療方案的病友家庭不得不赴陸求生，為此本會發起勸募活動，以補助SMA病友跨海治療，所衍生之相關費用補助，以降低病友家庭經濟負擔、保障病友生存權。

支出明細