媒體報導

台灣「罕見疾病防治及藥物法」自民國89年立法，但罕病專款這5年以來沒有被執行的金額超過26億；反觀英國與澳洲，都已經全額給付SMA藥物。

黃錦章呼籲，站在醫生的立場，希望健保能夠快速通過使用藥物，以符合台灣是世界第5個立法保障罕病病友醫療權利國家的機制，在給付方面特別優惠、特別照顧罕病病人。

2021年12月16日，聯合國通過第一份承認罕病家庭面臨具體挑戰的文件，將罕見病納入聯合國機構、計劃和優先事項等事項，並獲得所有193個會員國支持。國際響應並開放病友用藥，如SMA，全球有46國給付，甚至連波蘭都宣布全給付烏克蘭SMA病友治療藥物。反觀台灣，至今仍有近400位 脊髓性肌肉萎縮症（SMA）病友，在等待健保給付救命藥物...可健保署不但視若無睹，即便編列了罕藥專款，卻連年剩錢，2022年截至8月，專款仍有近10億未執行...

今（2022）年1月6日，衛福部全民健康保險公會公告111年度全民健康保險醫療給付費用總額及其分配方式，總共編列11.74億元投入罕病醫藥專款。如此規模的預算，有望將數種目前正在等待的罕病新藥納入健保常規給付、減輕罕病家庭財務負擔，這也讓我國許多期待新藥的罕病團體、病友一度滿懷希望。然而截至8月，僅2項罕病新藥通過健保給付，預算只使用了約1,300萬元。數據一公布，讓病友團體感到震驚。

患者每天要面臨身體慢慢退化、喪失運動功能的情況，隨著日子一天天過去，逐漸失去行走、自行照顧的能力，最後會因為無法自主呼吸導致死亡，負責認知的神經元則不會受到影響，在這個過程中患者的意識相當清楚，更加顯示出這個疾病的殘酷。

李怡潔接受《三立新聞網》記者專訪表示，目前全台患者中不到10%、僅8％約30多位符合目前SMA用藥健保給付資格；其餘92%病友，都跟她一樣正面臨著身體萎縮、症狀持續惡化情況。她並以上述後兩款幼童及成人可用藥物為例，背針已有46國納入健保給付、口服藥則有27國納入健保給付，甚至連重視「經濟效益」的英國跟澳洲，今年病友用藥都已全給付。然而，台灣自2020年同意給付Spinraza後，僅有8%的病友符合條件，對比之下，更顯得台灣給付進展的止步不前。

《三立新聞網》記者發現，該藥物給付政策上路滿2年，受惠者迄今卻不到1成，多數SMA病友仍苦等治療契機，神經科醫師更覺得相當遺憾，呼籲政府可再考量適度放寬給付資格。對此，健保署表示，廠商已於今年3月底再次提出擴增使用建議，後續將依程序提於8月專家諮詢會議上進一步討論。

蔡力凱說，因上述條件限制，目前SMA病友僅不到40人符合資格。全台病友中逾半數已是成人，「但即便是成人SMA患者，若能使用該藥物，多數患者能維持症狀不惡化，甚至部分神經功能可微幅進步！」因此，他代替病友向政府呼籲，希望健保能以患者的「運動功能」作為考量標準而非「年齡」，能再適度放寬給付資格，讓更多命懸一線的患者擁有活下去的希望。

一名男網友表示，1歲6個月大時被診斷罹患「脊髓性肌肉萎縮症」，全身肌肉會萎縮且無力，日常生活都需靠家人協助，甚至有可能會因為沒有力氣將痰咳出而死亡，但台灣的健保卻只將藥物給付給7歲以下的病患，他直呼「我們現在就像是政府遺棄的弱勢」，希望透過發文讓「有力量的人」可以幫助他們。

Photo | Roo Flex

「成立協會的展望，就是希望它能夠解散，因為這就代表我們爭取成功了。」擔任「脊髓性肌肉萎縮症」SMA治療藥物爭取協會的理事長李怡潔帶著燦爛笑容這樣說。

2016年聖誕節前夕，SMA首個治療藥物問世， 2019年6月，她成立SMA治療藥物爭取協會，並且擔任理事長，雖然在當年，健保署決議有條件的給付30位病童，但後續就再也沒有任何作為，至今全台還有370位病友，等待救命。

Roo Flex團隊除了邀請協會加入，創辦人更親自前往贈送代表SMA病友肉體被禁錮狀態形象的#262炫耀袋鼠（Roo Flex NFT）， 希望藉由雙方的合作，不只讓更多人認識SMA，透過不同媒介的擴散，讓更多人協助請願，政府能夠逐一放寬藥物給付條件，讓病友早日掙脫枷鎖，活出更自在的人生。