Scholar Rock日前宣布已重新向美國食品藥物管理局 (FDA) 提交新藥Apitegromab許可申請，用於治療SMA兒童及成人患者。

Apitegromab是一種靶向肌肉生長抑制素的抗肌肉生長抑制劑，是首個也是唯一一個在關鍵性3期臨床試驗中，證明能顯著改善SMA患者運動功能的肌肉標靶療法，該試驗針對的是接受SMN標靶療法治療的患者。

先前FDA要求補件的原因並非來自藥物本身的安全性或療效問題，而是製造端的流程檢查。目前相關問題已改善，審查程序正在重新推進中，預計最快可於2026年9月帶來進一步的消息。

本會將持續追蹤Apitegromab的相關進展，並與相關單位密切溝通、合作，期能促進新藥引進、為SMA患者帶來針對肌肉功能的全新治療選擇。

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