諾華日前宣布其藥物Itvisma已獲得美國食品藥物管理局 (FDA) 的批准，用於治療兩歲及以上SMA兒童、青少年和成人。

Itvisma（onasemnogene abeparvovec-brve）是一種基因療法，其作用機制是將功能性SMN1基因拷貝直接遞送至運動神經元，幫助機體恢復SMN蛋白的生成，從而減緩或阻止SMA的進展。

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