3月7日上午召開之藥品專家會議拍板，未來將按適應症全給付脊髓性肌肉萎縮症（SMA）背針及口服藥，最快5月即可上路。

本會理事長李怡潔亦出席專家會議表達病家心聲、傳達國際給付概況，會後理事長感謝署長的重視，也對會議結果表示，這消息對全台灣病友都有重大意義，可以避免很多來不及的遺憾發生。

李怡潔理事長於專家會議上的發言摘要：

目前已經有將近40個國家全給付SMA治療藥物，由此可知SMA治療藥物對所有病患的效益與重要性。

我們非常希望台灣能跟上國際腳步，讓台灣所有的SMA病友都取得健保用藥機會，因此我們去年發起國際連署，截至2023年12月，我們已經取得包括美國、日本等在內的14個國家、15個病友團體連署支持台灣全給付SMA治療藥物，這些國家也積極關心著台灣的SMA健保給付進展。

此外，我們與國際病友團體交流SMA的治療經驗，也證實了即便是針對嚴重型患者，治療藥物也都有改變病程、改善運動功能的重大意義。

SMA最殘忍的是讓我們擁有與常人無異的認知能力，我們是一群在失望中長大的孩子，在無藥可醫的時代我們無從選擇，可我們在飽受疾病折磨的同時，也希望能為社會帶來貢獻。

目前在台灣還有300多位病友，依然用生命的耗損，在等待健保給付救命藥，且大多數都是RULM低於15分、具有治療迫切性的嚴重型病友，令人感到非常痛心的是已經有許多患者因等不到救命藥而死亡。

治療對SMA病友的急迫性毋庸置疑，我們也願意跟長官、委員及專家們共同努力，在最短的時間內，讓全台灣的病友都可以得到救命機會，避免有更多來不及的遺憾再發生。