近期有報導指出，部分曾接受一次性基因治療藥物諾健生（Zolgensma）的SMA患者出現腫瘤，引發外界對治療安全性的關注。

針對此事，本會已主動向台灣諾華詢問相關細節，並迅速收到回覆，以下資訊供病友家庭參考：

有關諾健生（Zolgensma®）安全性的問題，已有超過 6千名病人透過臨床試驗、藥品取得計畫，以及上市後的臨床使用，接受 Zolgensma® 治療。諾華持續致力於監測旗下藥品的安全性，因此我們會持續評估新的安全性資訊及所有接獲通報的個案。

自 2019 年首次獲准上市以來，諾華已接獲 9 起曾接受諾健生治療的病人出現腫瘤的通報。截至目前，其中兩起個案顯示載體的 DNA 整合進病人本身的 DNA 中。這兩名病人皆已接受治療，目前仍持續追蹤中。載體整合可能導致腫瘤的潛在風險，目前已載明於諾健生的藥品仿單中。

病人安全是我們的首要考量。針對每起個案，我們均已及時且依適當程序通報衛生主管機關，並將持續與主管機關合作，研議後續措施。

📌 重要提醒

本會始終重視病友的用藥安全與治療權益，也將持續關注相關安全性資訊及後續發展。若病友治療後出現任何異常症狀，或對治療安全性有所疑慮，請儘速聯繫主治醫師，評估是否需要進一步檢查與追蹤，以確保病友的健康與安全。