Scholar Rock今天宣布，其研發的ISEMBYLD已獲得美國食品藥物管理局 （FDA）的核准，用於治療目前正在接受背針或口服藥治療的2歲及以上的脊髓性肌肉萎縮症（SMA）患者，為SMA患者族群帶來了首個肌肉標靶治療藥物。

這是SMA社群首個真正意義上的雙重機制療法。這種新療法專門針對肌肉，並與我們現有的治療方案之一協同作用，旨在恢復肌肉力量和功能。

重點資訊

• ISEMBYLD的建議劑量是10mg/kg ，每4週透過靜脈注射給藥一次。

• 與安慰劑相比，HFMSE運動功能評分均有顯著的、具有臨床意義的2.2分改善。

• 與安慰劑組相比，ISEMBYLD組有34.2%的患者HFMSE評分提高了 ≥ 3 分，而安慰劑組只有13.5%的患者有此評分。

ISEMBYLD有望改變患者的生活，為改善運動功能、增強獨立性和提高生活品質帶來新的希望。

本會將持續追蹤 ISEMBYLD的相關進展，並與相關單位密切溝通、合作，期能促進新藥引進、為SMA患者帶來針對肌肉功能的全新治療選擇。

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