Biogen公佈了Salanersen的1b期研究的更多結果，該藥每年給藥一次，用於治療脊髓性肌肉萎縮症（SMA）。

研究評估了Salanersen在先前接受過基因治療（onasemnogene abeparvovec-xioi）但臨床狀況欠佳的兒童中的療效，Salanersen整體耐受性良好，在開始使用Salanersen後，受試者的神經退化性變減緩，功能得到改善，包括達到新的運動里程碑。

Biogen也發表了Salanersen三期臨床開發計劃的設計方案，該計劃將評估每年一次80毫克Salanersen在廣泛的脊髓性肌肉萎縮症（SMA）患者群體中的療效。

該項目包括三項全球性研究：

• STELLAR-1是一項開放標籤研究，將評估Salanersen對患有SMA、6週齡以下、未經治療且臨床上無症狀的嬰兒的影響。

• STELLAR-2是一項隨機、雙盲、假對照研究，旨在評估於6週齡或更小時接受基因治療的SMA嬰兒中，接受 基因治療約6個月後開始使用Salanersen的效果。

• SOLAR是一項開放標籤研究，將評估Salanersen對患有SMA的青少年和老年人（15-60歲）的療效，參與試驗的患者為初次接受治療或接受過口服藥（risdiplam）治療。

關於Salanersen

一種新型鞘內注射反義寡核苷酸（ASO），目前正在開發用於治療脊髓性肌肉萎縮症（SMA），旨在矯正SMN2前驅mRNA的剪接，進而增加SMN蛋白的產生。它採用了一種新型骨架化學結構，使其具有高活性，並有望透過每年一次的給藥來實現高療效。

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