《Nature Medicine》發表了關於高劑量Spinraza（下稱背針）治療脊髓性肌肉萎縮症的關鍵性DEVOTE研究結果。

重點結論

1. DEVOTE 研究結果支持高劑量背針，對初治患者和先前接受過現行劑量背針治療的患者均具有臨床效益。

2. 與現行劑量方案相比，高劑量方案能更快減緩神經退化，這可以從神經絲蛋白的測量結果看出。

3. 高劑量背針方案對各SMA患者均安全有效，且不受年齡、先前治療經驗和基線功能狀態的影響。

4. 背針高劑量方案已在歐盟和日本獲批，正在接受美國食品藥物管理局 (FDA) 的審查。

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