2025 SMA治療藥物研發進展

目前國際關鍵的藥物研發進展：

• Evrysdi錠劑：更方便患者服用與攜帶。

• Zolgensma脊髓注射版本：未來可能適用於兩歲以上患者。

• Spinraza高劑量版本：與對照組相比，接受高劑量治療的嬰兒運動功能顯著改善。

• 新型投藥裝置：提升治療的穩定性與重複使用性。

• Myostatin抑制劑結合療法：例如Scholar Rock的SRK-015，目前Sapphire臨床試驗已完成。

• OAV-101的基因療法：正在擴大招募新病患參與臨床試驗。