Scholar Rock日前宣布已向美國食品藥物管理局（FDA）提交Apitegromab的許可申請，值得注意的是FDA已授予該藥物在SMA治療中的快速通道、孤兒藥和兒科罕見疾病資格。

根據該藥物第3階段SAPPHIRE試驗表明，與安慰劑相比，接受Apitegromab治療患者的運動功能有統計學上顯著改善。

關於Apitegromab

Apitegromab會選擇性抑制肌肉生長抑制素的活性，進而改善SMA患者的肌肉和運動功能。

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