SMA治療迫切性廣被多國認可，包括GDP低於台灣的羅馬尼亞及烏克蘭等貧窮國家皆已全給付。然， 健保署卻表示SMA藥物不具治療效益文獻佐證，決議不予給付，異於他國標準。

今年截至8月罕藥專款仍有近10億未執行，健保以財務壓力為由，每年編列專款預算而不用罄，到了年底再收回，即便專款預算逐年增加，病友依舊看得到用不到，有違《罕見疾病防治及藥物法》的立法精神， 亦剝奪SMA等罕病患者生命權。

而部長口中施行已久的「暫時給付」指的是藥物通過後，若病人用藥成效不如預期則再考量給付條件，並非部長想表達的可讓病友先行用藥或加速新藥納保的相關政策。

如今SMA病友需要的是健保給付救命藥，而不是調整藥物「適應症」，期望衛福部及健保署能夠正視SMA生命權、秉持健保設立的初衷，善用未執行的10億罕藥專款，盡快讓病友得到藥物治療。