本會籌組期間

總統好，我是脊髓性肌肉萎縮症，也就是SMA患者李怡潔，今天我代表SMA病友跟家屬向您陳情。

這個疾病是嬰幼兒死亡率最高的遺傳性疾病，隨著時間嚴重持續性的肌肉萎縮，最終甚至導致病患無法呼吸……

2016年全球首個治療SMA的藥物Spinraza問世，感謝健保署在今年的7月1日開始給付，但是條件卻是全世界最嚴格的，只有七歲以下的部分患者可以用藥，全台大概有百分之九十的病友無法用藥。此外，該藥的健保審查制度也有很多需要檢討的地方，像是需要提供小病友評估過程的影片，站在傳播人的角度來看，病友為了得到治療權就必須放棄肖像等權利，而且都是兒童，這是不太合理的。

特別希望總統跟相關單位能聽見病友跟家屬的聲音，在不久的將來改善審查制度、放寬給付範圍，讓更多病友得到改變人生跟活下去的機會！