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2020/3/8 發佈
新聞稿部分內容 > 罕病SMA救命用藥 健保署竟叫病友自行找廠商議價
2019年12月健保署共擬會決議與藥廠議價後便採「全世界最嚴格」的條件給付該藥，然至今仍無所進展。
「共擬會到現在已經邁入第三個月還沒有任何進度，病友真的等不了……」，兩屆總統教育獎得主、曾代表病友向蔡英文總統陳情的SMA病患李怡潔無奈地說，更讓她震驚的是，健保署竟讓詢問進度的家屬自行與藥廠議價。
李怡潔收到家屬反應後，再次去電健保署，確有此事，但民眾不能涉入議價，藥廠也不能接觸一般民眾，健保署卻讓家屬去和藥廠談。李怡潔覺得健保署這樣的做法不應該，也很遺憾，並氣憤地向健保署承辦人員表明，民眾沒有與藥廠議價的權力與職責。
根據公文內容指出，藥廠已於去年11月，提出低於共擬會委員於會議上提出的財務方案建議，且共擬會後，健保署與藥廠並沒有進一步的議程，藥廠為打破僵局，已於今年2月再次提出降價。不曉得健保署卡關、不願意進行協商的原因到底是什麼？
另一位家屬心碎分享，說「聽到孩子大喊：『媽媽我動不了了！』那種心情，健保署絕對無法感同身受。」對病友來說，李怡潔表示，等藥的每一天都是巨大考驗，懇請健保署發揮其權責盡快公告給付Spinraza，並在不久的將來放寬給付範圍，同時期望蔡英文總統能關注此案，救救每一位SMA病友，讓他們不再恐懼過生日。
2020/3/8 發佈
Spinraza價格資訊釐清 > 牌價 V.S. 風險分攤協議
「藥廠降價不是降牌價，而是提高風險分攤」，基於政府與藥廠的保密協議，「民眾不可能知道實際售價」。
★ 牌價 ★ 就是參考價，也就是健保署公開公告的價格。
＊目前Spinraza的牌價是一支251萬，但這「並不是實際售價」。
＊牌價是固定不變的。
★ 風險分攤協議 ★ 又稱為新增藥品給付協議（MEA）。
＊分為「財務風險分擔」及「療效結果風險分擔」。
「財務風險分擔」例子
製藥公司可同意返還某比例的藥品開支、吸收治療初期的藥品成本，或負擔聯合療法中使用的其他藥品費用。
「療效結果風險分擔」實例
藥品製造商免費供應充足的新藥達三個月；若新藥證實有效，就從第四個月開始給付。此方式的一個變體版是政府從一開始就給付藥價，不過若醫院發現沒有療效，製藥公司就須返還已給付金額。
＊基於「保密協議」，風險分攤協議「只有政府和藥廠知道細節」，不能對民眾、醫院或其他利害關係人透露。一是預防治療結果和成本的資訊被競爭對手拿來對付藥品製造商。二是避免健保制度無法運作。
＊「健保署已針對Spinraza與藥廠簽訂風險分攤協議」，而「藥廠進行降價即為提高風險分攤」。
📢 溫馨提醒：民眾了解情況就好，不可涉入議價哦～
2020/1/7 發佈
108年12月健保署共擬會討論Spinraza給付一案錄音檔重點（含給付審查制度）
1、台灣小兒神經醫學會提出了全世界最嚴格的給付條件建議，健保署根據成本效益採納了該醫學會建議。
2、健保署採納台灣小兒神經醫學會提出的「審查制度」與「下車機制」。
（1）「審查制度」說明
除專業醫師評估報告，還需檢附「SMA罕見疾病個案通報審查標準之臨床症狀錄影之影片」，並經二位以上專家之專家小組特殊專案審查核准後使用，每年檢附療效評估影片等資料重新申請。
註：目前市面上沒有任何藥物以如此嚴苛的「影片」制度審查，申請資料一來一往所耗費的時間是否影響患者權益？設立「影片」審查制度是否出於對專家醫師評估報告的不信任？患者為得到治療權就必須犧牲肖像等權利是否合理？
（2）「下車機制」即用藥後若不達預期效果，將停止該患者用藥。
3、廠商建議價是一支251萬，此價格為牌價，尚未扣除協議還款部分，第一年要施打6支，第二年開始每年要施打3支，需終身施打。
4、已有相當的資料證實了Spinraza的安全性與臨床療效。
2019/12/21 發佈
非凡新聞 > 嬰兒死亡率最高遺傳疾病！SMA脊髓性肌肉萎縮症用藥 健保將給付
2019/12/20 發佈
共擬會通過SMA治療藥物Spinraza
1、12月19日健保署於共擬會上決議通過 Spinraza 給付一案，但健保署尚需與藥廠協商後才會給付，確切給付時間還未知。
2、按流程過幾天健保署會公佈共擬會會議記錄與錄音。
3、由於共擬會上的病友代表不能由病友出席，故罕見疾病基金會創辦人陳莉茵女士多次來電說明與協助協調，在陳姐眾多考量後決定請鐘育志校長作為病友代表出席會議。
4、目前健保署公開的給付範圍為台灣小兒神經醫學會「1歲以內發病且目前6歲以下符合相關條件之病童」之給付建議，將讓95%的患者都無法用藥。
▎結論
望健保署能盡快進行給付，也希望若 Spinraza 確實適用於所有 SMA 患者，懇請台灣小兒神經醫學會能參照相關醫學資訊調整給付建議予健保署參考、提供我們最專業的協助！
2019/12/16 發佈
李怡潔：藥改善的不僅是生命，而是活下去的方式。
2019/12/13 發佈
健保署公告Spinraza醫療科技評估報告（含藥品代理商與台灣小兒神經醫學會給付建議）
台灣小兒神經醫學會於2019年5月則建議給付1歲以內發病（第1型暨部份第2型SMA患者）且目前6歲以下符合相關條件之病童。
依目前台灣有400位SMA患者估算，若按台灣小兒神經醫學會建議通過給付將有95%的患者無法用藥，目前該學會建議限縮之相關依據仍處未知狀態。
2019/11/26 發佈
釐清罕病用藥爭議 永續照顧民眾 — 文 / 陳曼麗立委
2019/11/24 發佈
「罕病SMA肌萎藥物爭取聯盟」陳情記者會
罕病SMA肌萎藥物爭取聯盟，是由一群脊髓性肌肉萎縮症（Spinal Muscular Atrophy, SMA）病友及家屬，為爭取救命藥物Spinraza全型給付（不設限任何疾病條件）而組成的。
Spinraza是第一個治療SMA的藥物，於2016年12月在美國上市後，各國皆因治療的迫切性，快速給付，因此Spinraza在全球39個國家/地區已獲給付。而台灣FDA通過該藥至今已過了快一年，卻仍無所進展。
時間對SMA患者而言就是無形的殺手！政府、病友會等得起，但病患等不了，是以SMA病友及家屬遂成立此聯盟，欲推進健保署將Spinraza排入12月的共擬會，並讓本聯盟代表參與共擬會，同時爭取Spinraza全型給付（不設限任何疾病條件），讓SMA患者能盡快用上可負擔起的治療藥物，即時改善病況，給SMA患者一個活下去的機會。
▎兩大訴求
一、將SMA治療藥物Spinraza排入12月的共擬會，並讓本聯盟代表參與共擬會。
二、爭取Spinraza全給付。（深知政府作業流程之困難，故請託政府相關單位盡快“按照目前適應症進行給付”，並快速審核擴大適應症以達成全給付）
新聞稿部分內容 > 台灣健保退步中！？罕病救命藥國際全給付，台灣病患看得到卻用不了⋯
榮獲兩次總統教育獎的脊髓性肌肉萎縮症患者李怡潔，於11月24日上午與50多位來自各縣市的病友、家屬代表聚於立法院向政府表達對治療藥物的需求，並由李怡潔等代表前往總統府陳情，其中也包括立委陳曼麗與亞洲第一部以SMA為主題的華語公益微電影《用心飛翔》、榮獲第六屆溫哥華國際華語電影節「紅楓葉獎」最佳導演等獎項的施祥德導演，以及目前正在接受「恩慈療法」的病患家庭，希望政府相關單位能盡早對SMA藥物Spinraza進行全給付（不設限任何疾病條件之全型給付），讓SMA患者能盡快用上可負擔起的治療藥物，即時改善病況。
接受恩慈療法孩子的家屬之部分心路歷程
不幸中的萬幸是柏麟屬於SMA最嚴重型，符合申請恩慈療法的資格，能在爭取健保給付的過程中免費使用治療藥物Spinraza。通常最嚴重型的SMA患者平均壽命不超過兩歲，但快兩歲的柏麟接受治療至今，每個禮拜都有明顯的進步，甚至已經可以正常走路、跑步，雖然偶爾行動速度太快會跌倒，但這樣的狀態已經非常好了！
然而，恩慈療法僅是過渡期，沒有國家健保給付，一般家庭根本無法負荷常年、高額的治療費，若將來失去藥物供給，我無法想像柏麟會面臨怎樣的病痛折磨，甚至可能因呼吸衰竭而失去生命…… 作為一位母親，我懇求政府盡快對SMA治療藥物Spinraza進行全給付，不僅是為了柏麟，也為了台灣許多正在與時間賽跑的病患，請給家屬們一份希望、給患者們一個活下去的機會！
2019/6/21 發佈
2019/10/29 更新
